L’HCM colpisce circa 1 persona su 500 e costituisce una delle cause più comuni di morte improvvisa tra i giovani ed alcuni atleti apparentemente sani. Spesso causata da mutazioni genetiche ereditarie, determina, tra le altre cose, un’ipertrofia del setto interventricolare, più semplicemente la parete posta tra il ventricolo dx e sx, compromettendo la funzionalità cardiaca. Tra le conseguenze più comuni si annoverano una marcata mancanza di respiro ed una ridotta capacità di svolgere gli esercizi fisici.
Il New England Journal of Medicine ha pubblicato questo mese uno studio di Fase 3 in doppio cieco (nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2401424) presentato anche al meeting Heart Failure 2024 della Società Europea di Cardiologia a Lisbona. Secondo questo studio denominato SEQUOIA-HCM, proposto dalla Cytokinetics e che ha visto impegnata anche la Oregon Health & Science University (OHSU), l’Aficamten, un farmaco sperimentale inibitore della miosina cardiaca, può migliorare la disponibilità di ossigeno durante l'esercizio fisico nei pazienti affetti da cardiomiopatia ipertrofica (HCM).
Lo studio ha arruolato un totale di 282 soggetti con scompenso cardiaco di classe funzionale NYHA II o III e ridotta capacità di esercizio. Tutti i pazienti presentavano una frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) di almeno il 60% e un gradiente LVOT di almeno 30 mm Hg a riposo e di almeno 50 mm Hg dopo la manovra di Valsalva e sono stati randomizzati in due gruppi: 142 sono stati trattati con Aficamten e 140 con Placebo.
Sono stati quantificati i livelli di ossigeno di tutti i partecipanti l’indagine mentre utilizzavano il tapis roulant o la ciclette. Ne è emerso che il gruppo trattato con Aficamten ha aumentato il picco di assorbimento di ossigeno di 1,7 ml/kg/minuto in 24 settimane rispetto al gruppo trattato con Placebo. Se consideriamo che in questi pazienti, un aumento di 1 ml/kg/min è in genere considerato clinicamente significativo appare ovvio che tale risultato abbia soddisfatto appieno quello che era l’endpoint primario dello studio, nonchè una decina di endpoint secondari, tra cui la qualità della vita e la sintomatologia generale.
Tradotto tutto in soldoni, non è difficile comprendere come......
Il Post integrale lo potrete leggere al seguente link:
ilgeneegoista.blogspot.com/2024/05/laficamten-per-aiutare-le-persone.html
https://www.my101.org/discussione.asp?scrol=1&id_articolo=5592
